Bemoedigende eerste voorlopige resultaten van de Lumina-1 trial.

Het allereerste tussentijdse verslag

Het betreft het allereerste tussentijdse verslag over de eerste 6 maanden van de trial bij 44 volwassenen met FOP die of met een maandelijks placebo-infuus of met een garetosmab-infuus zijn behandeld. Garetosmab wordt de nieuwe naam en heette ook wel REGN2477 en bevat antistoffen tegen activine A. De resultaten van het volgende half jaar waarbij alle deelnemers Garetosmab gebruiken zijn pas eind dit jaar beschikbaar. Regeneron maakt dus nu bekend of er aanwijzingen zijn of garetosmab werkt om verbotting tegen te gaan en of er belangrijke bijwerkingen zijn. Het gaat dus om de eerste resultaten van de trial en zeker niet om het eindresultaat.

Wat zijn deze bemoedigende resultaten?

Op basis van analyses van de PET/CT scan bleek Garetosmab de totale FOP-botactiviteit (oude en nieuwe verbottingen) met een kwart (25%) te verlagen. Het aantal nieuwe FOP afwijkingen in de behandelde groep bleek 90% lager vergeleken met de groep die met placebo werd behandeld. Ook daalde in dit eerste half jaar het aantal gemelde flare-ups met 50%.

Door de onderzoekers gemelde bijwerkingen kwamen meer voor in de placebogroep (40%) dan in de met Garetosmab behandelde mensen (10%). Wel werden bij enkele met Garetosmab behandelde mensen soms huidontstekingen gevonden.

Het is erg belangrijk dat er een aanzienlijke daling van nieuwe verbottingen gevonden werd. Dit is heel gunstig nieuws  voor FOP kinderen die veel vaker en heftiger aan verbottingen kunnen lijden. Een nieuwe trial bij kinderen zal worden voorbereid wanneer nog meer bekend wordt over de resultaten van de trial bij de volwassenen.

Meer informatie via deze site: https://bit.ly/2Ug7rXF